Венчурный фонд "ЮНИКОРН КЭПИТАЛ" инвестирует в компанию «Трой Био», которая разрабатывает уникальную платформу доставки фермент-заместительной терапии через гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) на основе антитела к рецептору трансферрина (TfR1). Лидерные показания болезнь Хантера и болезнь Помпе, с возможностью дальнейшего расширения показаний для лечения различных видов моногенных орфанных заболеваний.
Современная терапия моногенных орфанных заболеваний основана на фермент-заместительной терапии (ФЗТ) – взамен «дефектного» или отсутствующего фермента вводится его генноинженерная версия. В настоящее время известно свыше 50 моногенных орфанных заболеваний накопления. Однако, существующая ФЗТ неэффективна в отношении нейрокогнитивных (и отчасти мышечных) проявлений из-за низкой эффективности соответствующих систем доставки.
TfR1 – на сегодня это наиболее эффективный и единственный клинически валидированный подход для доставки фермент-заместительной терапии через гематоэнцефалический барьер.
TfR1 представляет собой рецептор трансферрина, который участвует во внутриклеточной доставке железа за счет интернализации комплекса Fe3+- трансферрин. Характерна широкая экспрессия в тканях, в том числе эндотелии капилляров головного мозга (ГЭБ), кардиомиоцитах и клетках скелетной мускулатуры. Быстрая интернализация с последующим ресайклингом делают TfR1 хорошей мишенью для разработки систем внутриклеточной доставки.
Конъюгирование ферментов с анти-TfR1 антителами позволяет повысить биодоступность для ЦНС (а также для мышц) и создать более эффективную ФЗТ нового поколения, которая намного повысит эффективность лечения орфанных моногенных заболеваний с нейрокогнитивными проявлениями.
Лидерное показание, разрабатываемое компанией – болезнь Хантера, также будет разрабатываться препарат по болезни Помпе. Благодаря универсальности платформы, в дальнейшем возможно расширение областей применения, включая, помимо орфанных, также нейродегенеративные и воспалительные заболевания ЦНС.
Инвестиция Юникорн Кэпитал позволит завершить доклинические исследования и фармразработку, а также провести первое клиническое исследование на человеке, которое планируется завершить в 2026 году.
Современная терапия моногенных орфанных заболеваний основана на фермент-заместительной терапии (ФЗТ) – взамен «дефектного» или отсутствующего фермента вводится его генноинженерная версия. В настоящее время известно свыше 50 моногенных орфанных заболеваний накопления. Однако, существующая ФЗТ неэффективна в отношении нейрокогнитивных (и отчасти мышечных) проявлений из-за низкой эффективности соответствующих систем доставки.
TfR1 – на сегодня это наиболее эффективный и единственный клинически валидированный подход для доставки фермент-заместительной терапии через гематоэнцефалический барьер.
TfR1 представляет собой рецептор трансферрина, который участвует во внутриклеточной доставке железа за счет интернализации комплекса Fe3+- трансферрин. Характерна широкая экспрессия в тканях, в том числе эндотелии капилляров головного мозга (ГЭБ), кардиомиоцитах и клетках скелетной мускулатуры. Быстрая интернализация с последующим ресайклингом делают TfR1 хорошей мишенью для разработки систем внутриклеточной доставки.
Конъюгирование ферментов с анти-TfR1 антителами позволяет повысить биодоступность для ЦНС (а также для мышц) и создать более эффективную ФЗТ нового поколения, которая намного повысит эффективность лечения орфанных моногенных заболеваний с нейрокогнитивными проявлениями.
Лидерное показание, разрабатываемое компанией – болезнь Хантера, также будет разрабатываться препарат по болезни Помпе. Благодаря универсальности платформы, в дальнейшем возможно расширение областей применения, включая, помимо орфанных, также нейродегенеративные и воспалительные заболевания ЦНС.
Инвестиция Юникорн Кэпитал позволит завершить доклинические исследования и фармразработку, а также провести первое клиническое исследование на человеке, которое планируется завершить в 2026 году.